市場概要
副腎白質ジストロフィー治療薬の市場展望 2035年
2024年の世界市場規模は5億1,940万アメリカドル
2025年から2035年にかけて年平均成長率13.9%で成長し、2035年末には23億米ドルを超えると予測
アナリストの視点
診断技術の向上と、医療従事者や一般市民のアドレナリン白質ジストロフィー（ALD）に対する認知度の向上により、早期発見・早期治療が可能に。研究開発活動の活発化と患者擁護・支援は、世界の副腎白質ジストロフィー治療薬市場の軌道を後押しする要因です。
主要企業は、副腎白質ジストロフィー治療薬の効率と効能を向上させると予想される遺伝子治療を採用しています。また、他の大手企業や医療施設との協力やパートナーシップを重視することで、技術革新を促進し、厳格に規制された枠組みの中で新たな機会を創出しています。
市場紹介
ALDは、神経系と副腎の機能不全を主な原因とする極めて稀な遺伝性疾患であり、神経および身体状態に深刻な合併症を引き起こします。
ALDは、基本的にABCD1の変異による長鎖脂肪酸の蓄積によって発症し、神経細胞周囲のミエリン鞘に影響を及ぼします。その結果、ALDは、この疾患の管理および治療のための効果的な薬剤を製造する必要性が高まっています。
この成長の主な原動力は、バイオテクノロジーの発展、認知度の向上、この疾患の治療状況の変化です。例えば、新しい遺伝子治療は、欠陥遺伝子の機能的コピーを提供することによって障害の原因に対処するように設計されています。
アドレナリン白質ジストロフィー治療薬市場を促進する研究開発活動の増加
アドレナリン白質ジストロフィー治療薬市場における研究開発活動の増加は、これらの疾患を治療する新規治療薬のFDA承認数の増加につながります。ALDに対する理解が深まることで、根本的な遺伝的欠陥を修正する遺伝子治療など、さまざまな治療手段が追求されます。
例えば、2022年11月、Minoryx TherapeuticsとNeuraxpharmは、X-ALDの成人男性患者の治療薬としてレリグリタゾンの承認を取得するための欧州の規制プロセスを締結することで協力しました。レリグリタゾンは欧州医薬品庁（EMA）により承認された初めての治療薬です。
FDAの希少疾患治療に対する支援姿勢は、ALD治療薬の承認を迅速に進め、バイオテクノロジー企業がこのニッチ市場に投資するインセンティブを開いています。
アドレナリン白質ジストロフィー（ALD）治療薬市場は、小児ALDの有病率と診断率の上昇によって牽引されています。ALDに関する医療従事者や一般市民の意識の高まりにより、ほとんどの疾患は正しく診断されています。新生児スクリーニングや一般的なスクリーニング方法の改善により、ALDの早期発見が可能になり、タイムリーな介入が可能になりました。
遺伝子治療がアドレナリン白質ジストロフィー治療薬の世界市場の薬剤種類別セグメントを支配
遺伝子治療は病気の原因を治療するため、世界の副腎白質ジストロフィー（ALD）治療薬市場における薬剤の種類別セグメントをリードしています。従来の治療法では、ALDの原因となっている遺伝子変異よりも、むしろ症状の管理に主眼が置かれています。
例えば、多くの遺伝子治療薬は、機能不全に陥った遺伝子の正常なコピーを患者に挿入することに見事に成功しており、患者が著しく回復している間、この病気の進行を食い止める障壁を提供しています。
アドレナリン白質ジストロフィー治療薬の世界市場における投与経路は非経口投与が主流
副腎白質ジストロフィー（ALD）治療薬の世界市場では、治療薬が血流に直接到達して迅速かつ効率的に吸収されることから、非経口投与が投与セグメントを支配する可能性が高いです。これは特に遺伝子治療において重要な投与経路であり、薬物送達の精度が最適な治療結果に重要な役割を果たします。
静脈注射や筋肉注射のような非経口経路は、胃腸系でいくつかの要因によって不活性化される可能性のある経口活性薬と比較して、一般的にバイオアベイラビリティが高い。さらに、ALDに対する治療法は複雑であり、医療専門家の指導の下、非常に特殊な方法で適用しなければならないため、非経口経路が依然として好まれています。
副腎白質ジストロフィー治療薬市場の地域別展望
北米の副腎白質ジストロフィー治療薬市場は、研究開発活動の増加やFDAによる副腎白質ジストロフィー治療薬の認可の増加、脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）の有病率と診断率の上昇、医療費と保険適用の拡大などの要因が重なり、大きな成長を遂げています。
アメリカは北米の副腎白質ジストロフィー治療薬市場にとって重要な市場であり、その主な理由は医療インフラの進歩、認知度の向上、医療費の拡大によるものです。多くの副腎白質ジストロフィー治療薬メーカーもアメリカに拠点を置いています。
米国におけるALD疾患、特に小児脳性副腎白質ジストロフィー、アジソン病、アドレナリン脊髄神経障害の増加が、副腎白質ジストロフィー治療薬の需要を押し上げています。
主要企業・市場シェア
副腎白質ジストロフィー治療薬市場の主要企業分析
Bluebird Bio社、Minoryx Therapeutics社、Nutricia社、Poxel SA社、Orpheris社、MedDay Pharmaceuticals社などが、世界の副腎白質ジストロフィー治療薬市場で事業を展開する主要企業の一部です。
これらの各企業は、会社概要、財務概要、事業戦略、製品ポートフォリオ、事業セグメント、最近の動向などのパラメータに基づいて、副腎白質ジストロフィー治療薬業界の調査レポートでプロファイリングされています。
主要開発
2024年5月、Minoryx Therapeutics社は、EMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）が再審査手続き終了後、CALD治療薬としてNEZGLYAL（レリグリタゾン）の販売承認を付与しないよう勧告したと発表。
2022年6月、POXEL SAは、アメリカ・イリノイ州で開催されたULF（United Leukodystrophy Foundation）科学シンポジウムおよび家族会議に、成人の希少な遺伝性疾患である副腎白質ジストロフィー（ALD）の治療に焦点を当てたPXL065を使用し、参加したことを発表しました。
【目次】
1. 序文
1.1. 市場の定義と範囲
1.2. 市場のセグメンテーション
1.3. 主な調査目的
1.4. リサーチハイライト
2. 前提条件と調査方法
3. エグゼクティブサマリー：副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場
4. 市場概要
4.1. 序論
4.1.1. セグメントの定義
4.2. 概要
4.3. 市場ダイナミクス
4.3.1. 促進要因
4.3.2. 阻害要因
4.3.3. 機会
4.4. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測、2020〜2035年
4.4.1. 市場収益予測（アメリカ）
5. 主要インサイト
5.1. パイプライン分析
5.2. 地域/国別の疾患有病率・罹患率
5.3. 主要業界イベント（合併、買収、提携、共同研究など）
5.4. ポーターのファイブフォース分析
5.5. PESTEL分析
5.6. 地域／国別の規制シナリオ
5.7. 地域/国別の償還シナリオ
5.8. 治療オプションとアルゴリズム
5.9. 新規参入企業の市場参入戦略
6. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測（種類別
6.1. 導入と定義
6.2. 主な調査結果/進展
6.3. 薬剤種類別市場価値予測、2020年〜2035年
6.3.1. 遺伝子治療
6.3.2. その他
6.4. 薬剤種類別市場魅力度
7. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測（投与経路別
7.1. 導入と定義
7.2. 主な調査結果／動向
7.3. 投与経路別市場価値予測、2020-2035年
7.3.1. 経口
7.3.2. 非経口
7.4. 投与経路別市場魅力度
8. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測、疾患別
8.1. 序論と定義
8.2. 主な調査結果/進展
8.3. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
8.3.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
8.3.2. アジソン病
8.3.3. 副腎脊髄ニューロパチー
8.4. 疾患別市場魅力度
9. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測（流通チャネル別
9.1. 導入と定義
9.2. 主な調査結果／動向
9.3. 流通チャネル別市場価値予測 （2020年～2035年
9.3.1. 病院薬局
9.3.2. 小売薬局
9.3.3. オンライン薬局
9.4. 流通チャネル別市場魅力度
10. 副腎白質ジストロフィー治療薬の世界市場分析と予測、地域別
10.1. 主な調査結果
10.2. 地域別市場価値予測
10.2.1. 北米
10.2.2. ヨーロッパ
10.2.3. アジア太平洋
10.2.4. ラテンアメリカ
10.2.5. 中東・アフリカ
10.3. 地域別市場魅力度
11. 北米の副腎白質ジストロフィー治療薬市場の分析と予測
11.1. 序論
11.1.1. 主な調査結果
11.2. 2020〜2035年薬剤種類別市場価値予測
11.2.1. 遺伝子治療
11.2.2. その他
11.3. 投与経路別市場価値予測（2020〜2035年
11.3.1. 経口
11.3.2. 非経口
11.4. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
11.4.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
11.4.2. アジソン病
11.4.3. 副腎脊髄ニューロパチー
11.5. 流通チャネル別市場価値予測 （2020〜2035年
11.5.1. 病院薬局
11.5.2. 小売薬局
11.5.3. オンライン薬局
11.6. 国別市場規模予測、2020〜2035年
11.6.1. アメリカ
11.6.2. カナダ
11.7. 市場魅力度分析
11.7.1. 薬剤種類別
11.7.2. 投与経路別
11.7.3. 疾患別
11.7.4. 販売チャネル別
11.7.5. 国別
12. ヨーロッパにおける副腎白質ジストロフィー治療薬の市場分析と予測
12.1. はじめに
12.1.1. 主な調査結果
12.2. 2020〜2035年薬剤種類別市場価値予測
12.2.1. 遺伝子治療
12.2.2. その他
12.3. 投与経路別市場価値予測（2020〜2035年
12.3.1. 経口
12.3.2. 非経口
12.4. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
12.4.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
12.4.2. アジソン病
12.4.3. 副腎脊髄ニューロパチー
12.5. 流通チャネル別市場価値予測 , 2020-2035
12.5.1. 病院薬局
12.5.2. 小売薬局
12.5.3. オンライン薬局
12.6. 国／小地域別市場価値予測、2020年〜2035年
12.6.1. ドイツ
12.6.2. イギリス
12.6.3. フランス
12.6.4. イタリア
12.6.5. スペイン
12.6.6. その他のヨーロッパ
12.7. 市場魅力度分析
12.7.1. 薬剤種類別
12.7.2. 投与経路別
12.7.3. 疾患別
12.7.4. 販売チャネル別
12.7.5. 国・地域別
13. アジア太平洋地域の副腎白質ジストロフィー治療薬市場の分析と予測
13.1. はじめに
13.1.1. 主な調査結果
13.2. 2020〜2035年薬剤種類別市場価値予測
13.2.1. 遺伝子治療
13.2.2. その他
13.3. 投与経路別市場価値予測（2020〜2035年
13.3.1. 経口
13.3.2. 非経口
13.4. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
13.4.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
13.4.2. アジソン病
13.4.3. 副腎脊髄ニューロパチー
13.5. 流通チャネル別市場価値予測 （2020〜2035年
13.5.1. 病院薬局
13.5.2. 小売薬局
13.5.3. オンライン薬局
13.6. 国/小地域別市場価値予測、2020年〜2035年
13.6.1. 中国
13.6.2. インド
13.6.3. 日本
13.6.4. オーストラリア・ニュージーランド
13.6.5. その他のアジア太平洋地域
13.7. 市場魅力度分析
13.7.1. 薬剤種類別
13.7.2. 投与経路別
13.7.3. 疾患別
13.7.4. 販売チャネル別
13.7.5. 国・地域別
14. ラテンアメリカの副腎白質ジストロフィー治療薬市場の分析と予測
14.1. 序論
14.1.1. 主な調査結果
14.2. 薬剤種類別市場価値予測、2020年〜2035年
14.2.1. 遺伝子治療
14.2.2. その他
14.3. 投与経路別市場価値予測（2020〜2035年
14.3.1. 経口
14.3.2. 非経口剤
14.4. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
14.4.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
14.4.2. アジソン病
14.4.3. 副腎脊髄ニューロパチー
14.5. 流通チャネル別市場価値予測 , 2020-2035
14.5.1. 病院薬局
14.5.2. 小売薬局
14.5.3. オンライン薬局
14.6. 国／小地域別市場価値予測、2020〜2035年
14.6.1. ブラジル
14.6.2. メキシコ
14.6.3. その他のラテンアメリカ
14.7. 市場魅力度分析
14.7.1. 薬剤種類別
14.7.2. 投与経路別
14.7.3. 疾患別
14.7.4. 販売チャネル別
14.7.5. 国・地域別
15. 中東・アフリカの副腎白質ジストロフィー治療薬市場の分析と予測
15.1. 序論
15.1.1. 主な調査結果
15.2. 薬剤種類別市場価値予測、2020年〜2035年
15.2.1. 遺伝子治療
15.2.2. その他
15.3. 投与経路別市場価値予測（2020〜2035年
15.3.1. 経口
15.3.2. 非経口
15.4. 疾患別市場価値予測 , 2020-2035
15.4.1. 小児脳性副腎白質ジストロフィー
15.4.2. アジソン病
15.4.3. 副腎脊髄ニューロパチー
15.5. 流通チャネル別市場価値予測 , 2020-2035
15.5.1. 病院薬局
15.5.2. 小売薬局
15.5.3. オンライン薬局
15.6. 国／小地域別市場価値予測、2020年〜2035年
15.6.1. GCC諸国
15.6.2. 南アフリカ
15.6.3. その他の中東・アフリカ
15.7. 市場魅力度分析
15.7.1. 薬剤種類別
15.7.2. 投与経路別
15.7.3. 疾患別
15.7.4. 販売チャネル別
15.7.5. 国・地域別
16. 競争環境
16.1. 市場参入企業 – 競争マトリックス（ティア別、企業規模別）
16.2. 企業別市場シェア分析（2024年）
16.3. 企業プロフィール
Minoryx Therapeutics
Bluebird Bio
Nutricia
Poxel SA
Orpheris, Inc.
MedDay Pharmaceuticals
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レポートコード：TMRGL86448