世界の遺伝子治療市場（2025 - 2033）：アプローチ別、ベクター種類別、手法別、用途別、地域別分析レポート

市場概要

遺伝子治療の市場規模
遺伝子治療の市場規模は2024年に48億米ドルに達し、2033年には359億1000万米ドルに達すると予測され、予測期間2025〜2033年のCAGRは23.1%で成長する見込みです。

遺伝子治療市場の概要
遺伝子治療市場は、ゲノミクス、バイオテクノロジー、個別化医療の進歩により急速な成長を遂げています。遺伝子治療は、遺伝性疾患、希少疾患、がん治療に革命をもたらしています。研究開発投資の増加、主要企業間の戦略的提携、新興市場における新規遺伝子治療の承認などにより、市場は大きく拡大しています。

例えば、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは2024年1月、CRISPR/Cas9遺伝子編集療法であるCASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）が鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬としてサウジアラビア食品医薬品局（SFDA）から販売許可を取得したと発表しました。CASGEVYは、12歳以上のSCDまたはTDTの治療薬として承認されています。

さらに、遺伝子治療は、様々な種類の癌に対する製品を開発することで、腫瘍学を変革しています。例えば、2023年1月、フェリング・ファーマシューティカルズは、ADSTILADRIN（ナドファラゲン・フィラデノベック-vncg）が、高リスクのBCG（Bacillus Calmette-Guérin）非応答性非筋肉浸潤性膀胱がん（NMIBC）であり、乳頭状腫瘍を伴うか伴わないCIS（carcinoma in situ）を有する成人患者に対して、医療従事者が処方できることをアメリカ全土で承認しました。アメリカ食品医薬品局（FDA）により承認されたADSTILADRINは、標準治療が効かなくなった成人のNMIBCに対する、FDAが承認した最初で唯一の膀胱内遺伝子治療薬です。

遺伝子治療市場のダイナミクス：促進要因と阻害要因
希少疾患への拡大が遺伝子治療市場の成長を大きく牽引

遺伝的な性質を持つ希少疾患は、有効な治療選択肢が限られているか、まったくないことが多く、遺伝子治療の理想的なターゲットとなります。これらの疾患のユニークな性質は、従来のアプローチが失敗した場合に治癒的な治療を提供する遺伝子治療にとって大きなチャンスとなります。例えば、Luxturnaは、失明に至る可能性のある遺伝性の視力障害を持つ小児および成人患者を治療する遺伝子治療薬です。Luxturnaは、特定の遺伝子の変異によって引き起こされる疾患を対象とした、アメリカで承認された初の直接投与による遺伝子治療薬です。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、進行性の筋力低下をもたらすまれな遺伝性疾患です。遺伝子治療薬であるゾルゲンスマは、1回限りの治療でSMAの小児の生存期間と運動機能の有意な改善を示しています。血友病もまれな遺伝性疾患で、血液凝固因子製剤による生涯にわたる治療が必要です。

例えば、2025年2月、CSLベーリング社は、血友病Bの成人患者に対するHEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）遺伝子治療の1回点滴の長期持続性と安全性を確認した重要なHOPE-B試験の4年間の結果を発表しました。

遺伝子治療に伴う高コストが市場成長の妨げに

遺伝子治療にかかるコストの高さは、遺伝子治療市場の成長とアクセシビリティに影響を与える最も大きな課題の1つです。遺伝子治療は多くの深刻な疾患に対して治癒の可能性を示していますが、その高価な価格タグが普及の障壁となっています。例えば、遺伝子治療薬ZyntegloとSkysonaの価格は、1回あたり280万アメリカと300万ドル。さらに、ゾルゲンマの定価は210万米ドル。

遺伝子治療の開発には高価で長いプロセスが必要です。遺伝子治療薬の臨床試験は数年に及ぶことが多く、患者の監視が厳しく、規制当局の承認手続きも高額です。例えば、レーバー先天性黒内障の遺伝子治療薬Luxturnaは、開発から承認まで10年以上を要し、その費用は患者1人当たり85万ドル。

遺伝子治療の多くは、個々の患者の遺伝子構成に合わせた個別化治療であるため、症例ごとにオーダーメイドの製造が必要です。この個別化により、コストはさらに増加します。例えば、YescartaやKymriahのようなCAR-T療法は、患者自身のT細胞を収集し、改変することによって患者ごとにカスタマイズされますが、このプロセスには複雑な製造と品質管理措置が伴います。これらの治療法には、患者1人当たり30万～40万ドル以上の費用がかかります。

遺伝子治療市場、セグメント分析
世界の遺伝子治療市場は、アプローチ、ベクターの種類、技術、用途、地域によって区分されます。

ベクターの種類別：

2024年の遺伝子治療市場では、ウイルスベクターセグメントが市場シェアの65.13%を占める見込み

2022年、ウイルスベクター分野は最も急成長している分野の一つで、62.5億米ドルに達し、2023年にはさらに67.5億米ドルに増加。

ウイルスベクターは、遺伝子治療のために細胞に遺伝物質を導入する送達手段として使用される改変ウイルスです。ウイルスベクターは、宿主細胞内にゲノムを輸送するウイルス本来の能力を利用します。ウイルスベクターの選択は、効率、安全性、毒性、安定性、導入遺伝子の発現期間などの要因によって決まります。

現在、遺伝子治療で使用されているウイルスベクターは、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルス（AAV）、レンチウイルス、γ-レトロウイルス（γ-レトロウイルス）の4種類。ベクターの種類別には複雑な製造工程が必要です。これらのベクターは、遺伝物質を効率的に送達する能力によって選択され、それぞれ特定の治療用途によって長所と短所があります。

さらに、提携、共同研究、技術的進歩などの主要プレイヤーの戦略は、このセグメントの成長を促進するでしょう。例えば、2024年10月、ロシュはダイノ・セラピューティクスと提携し、神経疾患をターゲットとした遺伝子治療用の次世代アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを開発します。この提携は両社にとって2件目で、ロシュはダイノの生体内遺伝子導入のためのプラットフォームと配列設計技術へのさらなるアクセスを得ることになります。

また、2024年3月、チャールズ・リバー・ラボラトリーズ・インターナショナルは、メリーランドに拠点を置くセンター・オブ・エクセレンス（CoE）へのウイルスベクター技術移転を合理化するため、モジュラーフレームワークとファストトラックフレームワークを導入しました。このプログラムは、数十年にわたるウイルスベクターの開発・製造受託機関（CDMO）の経験を生かし、最短9カ月でのプロセス移管を目指します。これらのフレームワークは安定性を提供し、プログラムの遅れを防ぎ、遺伝子治療開発者に「コンセプトから治療まで」の一貫したソリューションを提供します。したがって、上記の要因は、予測期間中にウイルスベクターセグメントが成長するのに役立ちます。

主要企業・市場シェア

遺伝子治療市場の地域別シェア
北米が2024年に62.60%のシェアで世界の遺伝子治療市場を支配する見込み

北米は2022年に41.9億米ドルの市場規模で世界の遺伝子治療市場をリードし、2023年にはさらに拡大して45.2億米ドルに。

北米地域の遺伝子治療市場は、がん、遺伝性疾患、その他の希少疾患の有病率の増加など、さまざまな要因によって牽引されると予想されています。2024年2月に発表されたclinical Case Reportsの研究報告によると、SMAは、細胞内のSMN1遺伝子の両方のコピーの変異に起因する遺伝性疾患で、6,000人から10,000人に1人の子供が罹患しています。2024年9月の国立心肺血液研究所のデータによると、鎌状赤血球症（SCD）は米国で約10万人、90％以上が非ヒスパニック系黒人またはアフリカ系アメリカ人で、世界では800万人が罹患しています。遺伝子ベースの治療に対する需要は加速すると予想され、遺伝子治療市場全体の成長を牽引します。

さらにこの地域では、主要プレイヤーの存在、高度な医療インフラ、技術の進歩、製品の上市、承認、研究活動の増加が北米地域の遺伝子治療市場を牽引しています。

例えば、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは2024年9月、カナダ保健省が血管閉塞性クリーゼ（VOCs）を再発する12歳以上の鎌状赤血球症（SCD）または輸血依存性βサラセミア（TDT）患者を対象にCASGEVY（exagamglogene autotemcel）の販売承認を付与したと発表しました。CASGEVYは自己ゲノム編集造血幹細胞を用いた治療法です。カナダでは約2,000人の患者がこの治療の対象となり、その大半がSCDであると推定されています。

同様に、2024年3月、協和キリンが買収したオーチャード・セラピューティクス社は、早期発症のメタクロマチック白質ジストロフィー（MLD）を患う小児に対する初のFDA承認遺伝子治療薬であるレンメルディ（atidarsagene autotemcel）のアメリカでの発売計画を発表しました。MLDは、急速に進行し、最終的には致死的な神経代謝疾患であり、出生10万人に1人の割合で発症する希少疾患。

遺伝子治療市場のトップ企業
遺伝子治療市場の上位企業には、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Spark Therapeutics, Inc.、Novartis AG、bluebird bio, Inc.、Ferring Pharmaceuticals Inc.、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Sarepta Therapeutics, Inc.、CSL Behring LLC、Amgen, Inc.、Orchard Therapeutics group.、Krystal Biotech, Inc.などがあります。

【目次】

市場紹介とスコープ
1. レポートの目的
2. レポート範囲と定義
3. レポートの範囲
エグゼクティブインサイトと主要な要点
市場ハイライトと戦略的要点
1. 主要動向と将来予測
アプローチ別スニペット
1. ベクター種類別スニペット
2. 手法別スニペット
アプリケーション別スニペット
1. 地域別スニペット
ダイナミクス
1. 影響要因
  1. ドライバー
    1. 希少疾患への進出
    2. 先進デリバリーベクターのユーティリティの高まり
    3. XX
  2. 阻害要因
    1. 遺伝子治療に伴う高コスト
    2. 安全性と長期有効性に関する懸念
    3. XX
  3. 機会
    1. 複雑な慢性疾患への拡大
    2. XX
  4. インパクト分析
戦略的洞察と業界展望
1. 市場リーダーとパイオニア
  1. 新興パイオニアと有力プレーヤー
  2. 最大のマーケティングブランドを持つ既存リーダー
  3. 確立された製品を持つ市場リーダー
2. 最新の開発とブレークスルー
3. 規制と償還の状況
  1. 北米
  2. ヨーロッパ
  3. アジア太平洋
  4. 南米
  5. 中東・アフリカ
4. ポーターのファイブフォース分析
5. サプライチェーン分析
6. 特許分析
7. SWOT分析
8. アンメット・ニーズとギャップ
9. 市場参入と拡大のための推奨戦略
10. 価格分析と価格ダイナミクス
遺伝子治療市場、アプローチ別
1. はじめに
  1. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：アプローチ別
  2. 市場魅力度指数（アプローチ別
2. インビボ
  1. アプローチ別
  2. 市場規模分析と前年比成長率分析（%)
3. 生体外
遺伝子治療市場：ベクター種類別
1. 導入
  1. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  2. 市場魅力度指数：ベクター種類別
2. ウイルスベクター
  1. ベクタータイプ別
  2. 市場規模分析とYoY成長率分析（%)
  3. アデノ随伴ウイルス
  4. 単純ヘルペスウイルス
  5. レンチウイルス
3. 非ウイルスベクター
遺伝子治療市場、技術別
1. 導入
  1. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：技術別
  2. 市場魅力度指数：技術別
2. 遺伝子付加*市場
  1. 技術別
  2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%)
3. 遺伝子サイレンシング
4. 遺伝子編集
遺伝子治療市場、用途別
1. 導入
  1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）：用途別
  2. 市場魅力度指数（用途別
2. 希少疾患
  1. 導入
  2. 市場規模分析とYoY成長率分析（%)
3. 筋骨格系疾患
4. 血液疾患
5. 腫瘍学
6. 眼科
7. その他
遺伝子治療市場：地域別市場分析と成長機会
はじめに
1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）：地域別
  1. 市場魅力度指数：地域別
2. 北米
  1. 市場紹介
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. アメリカ
    2. カナダ
    3. メキシコ
3. ヨーロッパ
  1. 序論
  2. 主要地域別ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. ドイツ
    2. イギリス
    3. フランス
    4. スペイン
    5. イタリア
    6. その他のヨーロッパ
4. アジア太平洋
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. 中国
    2. インド
    3. 日本
    4. 韓国
    5. その他のアジア太平洋地域
5. 南米
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. ブラジル
    2. アルゼンチン
    3. 南米のその他
6. 中東およびアフリカ
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
競合情勢と市場ポジショニング
競合の概要と主要市場プレイヤー
1. 市場シェア分析とポジショニングマトリックス
2. 戦略的パートナーシップ、M&A
3. 製品ポートフォリオとイノベーションの主な展開
4. 企業ベンチマーキング
企業プロフィール
1. スパーク・セラピューティクス社
  1. 会社概要
  2. 製品ポートフォリオ
    1. 製品概要
    2. 製品の主要業績評価指標（KPI）
    3. 過去の製品売上高と予測
    4. 製品販売量
財務概要
1. 企業収益
  1. 地域別売上高シェア
    1. 売上予測
  2. 主要開発
    1. 合併・買収
    2. 主要製品開発活動
    3. 規制当局の承認など
  3. SWOT分析
2. Novartis AG
3. Bluebird bio, Inc.
4. Ferring Pharmaceuticals Inc.
5. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
6. Sarepta Therapeutics, Inc.
7. CSL Behring LLC
8. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
9. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
10. Orchard Therapeutics group.
11. Krystal Biotech, Inc.LIST NOT EXHAUSTIVE
前提条件と調査方法
1. データ収集方法
2. データの三角測量
3. 予測手法
4. データの検証と妥当性確認
付録
1. アメリカとサービスについて
2. アメリカ

…

【本レポートのお問い合わせ先】
www.marketreport.jp/contact
レポートコード：BT1341

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