市場規模
7つの主要なフェニルケトン尿症市場は、2023年には9億5,650万米ドルに達しました。IMARC Groupは、今後、7MMが2034年までに47億3,400万米ドルに達し、2024年から2034年の年間平均成長率(CAGR)は15.65%になると予測しています。
フェニルケトン尿症市場は、IMARCの最新レポート「フェニルケトン尿症市場: 疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年~2034年」と題されたIMARCの最新レポートで包括的に分析されています。 フェニルケトン尿症は、体内にアミノ酸の一種であるフェニルアラニンが蓄積するまれな遺伝性疾患です。フェニルアラニンを代謝するのに必要な酵素の生成を助けるフェニルアラニン水酸化酵素(PAH)遺伝子の変異によって引き起こされます。乳児の場合、この疾患の症状は軽度から重度まで様々であり、口臭、尿臭、体臭、異常に小さい頭部、多動性、過敏性、発育遅延、発作、皮膚発疹などが含まれる場合があります。さらに、年長の子供や成人では、知的障害、学習障害、不安やうつ病などの行動上の問題、震え、ぎこちない動きなどが現れます。フェニルケトン尿症は通常、新生児スクリーニング、血液検査、および研究室での研究によって診断されます。これに加えて、この症状に関連する遺伝子変異を特定するために遺伝子検査も行われます。また、医療従事者は、患者の診断を確定するために、トリプル四重極型質量分析計、尿検査、ガスリーカード細菌阻止試験など、特定の診断検査や処置を行うこともあります。
遺伝子変異の症例の増加と、そのような症状を治療する効果的な医薬品に対する需要の高まりが、主にフェニルケトン尿症市場を牽引しています。これに加えて、患者の血中フェニルアラニン値を低下させるために、サプロプテリン二塩酸塩やペグバロル酸pqpzを含むいくつかの薬物製剤が広く採用されていることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、タンデム質量分析法や高性能液体クロマトグラフィーなどの新しい診断技術の導入により、血中フェニルアラニン濃度を正確に測定し、フェニルアラニン濃度の上昇を引き起こす可能性のある他の疾患と区別することが可能になったことも、市場の成長を後押ししています。また、フェニルアラニン水酸化酵素の活性を回復させ、この疾患に関連する神経学的および認知機能の合併症を予防するための遺伝子治療の利用を模索する主要企業も複数あります。これにより、市場の見通しはさらに明るくなっています。さらに、診断の精度を高め、疾患のモニタリングを向上させるために、脳由来神経栄養因子(BDNF)や酸化ストレスマーカーなど、多数のバイオマーカーの開発が進められていることも、今後数年間でフェニルケトン尿症市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国)、日本におけるフェニルケトン尿症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、フェニルケトン尿症患者の数は米国が最も多く、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。このレポートは、フェニルケトン尿症市場に何らかの利害関係を有する、または何らかの形で参入を計画しているメーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタントなどすべての方にとって必読のレポートです。
調査期間
基準年:2023年
歴史的期間:2018年~2023年
市場予測:2024年~2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析対象
過去の、現在の、および将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、および将来のフェニルケトン尿症市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、および将来の実績
フェニルケトン尿症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場における上市薬および開発中薬剤
競合状況
本レポートでは、現在フェニルケトン尿症の治療薬として市場に出回っている薬剤と後期開発段階にある薬剤の詳細な分析も提供しています。
市場に出回っている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 フェニルケトン尿症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学(2018~2023年)および予測(2024~2034年
4.4 市場概要(2018~2023年)および予測(2024~2034年
4.5 競合情報
5 フェニルケトン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 フェニルケトン尿症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ(2018年~2023年
7.2.2 疫学予測(2024年~2034年
7.2.3 年齢別疫学(2018年~2034年
7.2.4 性別疫学(2018年~2034年
7.2.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.2.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.2.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.3.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.3.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.3.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.3.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.3.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.3.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.4.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.4.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.4.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.4.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.4.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.4.7 患者数/治療例(2018年~2034年)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.5.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.5.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.5.4 性別による疫学(2018~2034年)
7.5.5 タイプ別による疫学(2018~2034年)
7.5.6 診断された症例(2018~2034年)
7.5.7 患者数/治療された症例(2018~2034年)
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.6.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.6.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.6.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.6.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.6.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.6.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.7.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.7.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.7.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.7.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.7.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.7.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.8.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.8.3 年齢別感染症(2018年~2034年)
7.8.4 性別感染症(2018年~2034年)
7.8.5 タイプ別感染症(2018年~2034年)
7.8.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.8.7 患者数/治療例数(2018年~2034年)
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.9.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.9.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.9.4 性別による疫学(2018年~2034年)
7.9.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.9.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.9.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
8 フェニルケトン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 フェニルケトン尿症 – 未充足ニーズ
10 フェニルケトン尿症 – 治療の主要評価項目
11 フェニルケトン尿症 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるフェニルケトン尿症治療薬の一覧
11.1.1 Palynziq(ペグヴァリアーゼ) – BioMarin Pharmaceutical
11.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
11.1.2 クバン(Sapropterin) – アスビオファーマ/バイオマリン・ファーマシューティカル/第一三共
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場での売上
…
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